임상정보

HLB PHARMA

CTT-004

임상정보CTT-004

CTT-004

Taltirelin hydrate(탈티렐린수화물)은 TRH(Thyrotropin Releasing Hormone)의 유사체(analog)입니다. TRH에 의해 Thyroid Stimulating Hormone(TSH) 분비가 촉진되고 교감신경 자극전달물질인 Catecholamine effect가 증가되어 신경전달물질인 Acetylcholine, Dopamine의 분비를 증가시켜 운동 실조를 개선하며, Serotonin의 분비를 증가시켜 운동 실조에 동반되는 판단력, 기억력, 우울증 장애 개선에 도움을 줍니다.

척수소뇌변성증(Spinocerebellar Degeneration)이란?

척수소뇌변성증은 소뇌를 구성하는 세포들이 알 수 없는 기전으로 사멸하는 희귀질환으로 운동실조(ataxia)가 주요한 증상입니다. 대규모 임상을 통한 효과와 안전성을 확보한 치료제가 없는 상황에서, 메디포럼은 CTT-004 물질로 국내 대형 대학병원에서 효과와 안전성을 입증하는 임상을 진행 중 입니다.

유병률

척수소뇌변성증은 희귀질환으로 국내 유전성 및 비유전성 운동실조증 환자의 유병률은 10만명 당 8.29명이며, 이 중 유전성 운동실조증 환자의 유병률은 10만명당 4.99명입니다.


유전성 및 비유전성 양 군에서 남자가 여자보다 더 흔하게 발병하며, 유전성 운동실조증의 연령분포는 다양하게 분포되었으나, 비유전성 운동실조증은 50대 이상에서 더 흔하게 발병됩니다.

CTT-004 임상개요

Study Title 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 환자에서 씨트렐린구강붕해정5밀리그램(탈티렐린수화물)의 유효성 및 안전성을 비교평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 임상시험
Study Indication 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조
Investigational Product 씨트렐린구강붕해정5밀리그램(탈티렐린수화물)
Targeted subject No. 166명(8개 대학병원 임상 진행 중)
Study Period IRB 승인일 이후 24개월
Study Purpose 척수 소뇌 변성증에 의한 운동실조 환자에서의 유효성 평가 및 유효성 확립